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 2022年2月28日是第15個國際罕見病日。罕見病罕見，但社會各界對患者群體的關愛不罕見。近年來，政策支持、多方聚力，助解罕見病患者用藥難題。其中，藥監部門通過對罕見病治療藥物實施優先審評審批、鼓勵制藥企業投入創新研發等，與相關部門和社會各界共同迎接罕見病藥物研發的春天。

       暢通優先審評審批通道、與企業加強溝通交流、完善技術指導原則……多項措施促進下，罕見病藥物在我國上市的數量和速度實現“雙提升”。記者日前了解到，以臨床急需境外新藥為例，僅2021年就有8個罕見病用藥獲批上市；此外，在2021年上市的罕見病用藥中，部分藥品中外上市“時間差”已經縮短到1年內。這意味著更多罕見病患者能更早用上針對性藥物，接受良好治療。

       患者用藥持續改善

       2020年11月的一天，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）迎來了一位特殊的訪客。二十多歲的黏多糖貯積癥Ⅰ型患者張笑送來錦旗，向藥審中心表示感謝。在期盼有藥可用的漫長等待里，她時刻承擔著病情加重的壓力。而近幾年來，國家藥監局批準多款黏多糖貯積癥治療藥物上市，給她和她的病友以更多希望。

       多款黏多糖貯積癥治療藥物上市是近年來我國罕見病患者用藥可及性提升的一個縮影。藥監部門長期關注罕見病患者群體的用藥問題，特別是在2015年藥品審評審批制度改革啟動以來，進行了諸多鼓勵罕見病藥物研發上市的制度設計。在政策法規框架下，藥審中心制定具體落實措施、建立專門審評通道、安排專人督導進度，保證在規定時限內完成審評任務。據統計，2018年至2020年，我國優先審評通過的品種中罕見病藥物占比從3.6%上升至9%，填補了相關治療領域的空白。以臨床急需境外新藥的引入為例，截至目前，三批81種臨床急需境外新藥中的39個罕見病藥物中，已有23個提出上市注冊申請，其中22個已獲準上市、1個在審評。

       過去幾年，我國上市的罕見病用藥多為進口藥。為了推動相關藥品更快進入國內市場，藥審中心提前與制藥企業溝通，鼓勵企業盡早申報?！拔覀儗徳u考量和技術要求明確傳遞給企業，建議企業將中國患者納入國際多中心臨床試驗，便于中國監管機構在評估全球總體數據基礎上對中國患者的安全有效性進行對比評價，提升審評效率，以實現罕見病藥物的全球同步研發、同步申報、同步上市，滿足我國患者臨床迫切需求。”藥審中心相關業務負責人介紹。

       我國在這方面不乏成功實踐。脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥品利司撲蘭口服溶液用散的獲批就是一個典型案例。據悉，按照藥審中心在臨床研發早期溝通交流中提出的建議，企業在全球范圍內開展的兩項關鍵Ⅱ期臨床試驗中均納入了一定比例的中國受試者。

       “美兒SMA關愛中心”是一個SMA患者組織，該中心執行總監邢煥萍回憶起幾年前首例中國SMA患者成功入組國際多中心臨床試驗時，依然激動不已：“企業將中國受試者納入全球臨床試驗，讓國內的SMA患者在無藥可用的絕境中看到一絲希望。最終，中國的臨床數據也成為該藥品更快在中國獲批的重要支撐?！?/span>

       2021年6月，國家藥監局通過優先審評審批程序批準利司撲蘭口服溶液用散上市，適應癥為2月齡及以上患者的SMA。該產品從在全球首次上市到在中國獲批，時間差不到1年。

       指導原則凝聚共識

       當被問起過去一年罕見病藥物研發領域極具影響力的事件時，北京病痛挑戰公益基金會首席醫學與創新官龍天偉毫不猶豫地說：“當然是近期發布的《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，這份技術指導文件為開展罕見病藥物研發的企業指明了方向?！?/span>

       這是我國首個專門針對罕見病藥物研發的指導原則，該指導原則已醞釀數年。一名參與起草工作的審評員介紹，罕見病藥物研發的難度遠超常見多發疾病，面臨單病種發病率極低、患者數量較少、臨床診斷困難、基礎研究薄弱、藥物研發經驗不足等挑戰，出臺研發指南對于鼓勵研發十分必要。  

       《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》只有薄薄十幾頁，卻凝聚著全行業的智慧。在鮮有國際指南可借鑒的情況下，該文件起草組廣泛搜集資料，系統梳理審評經驗，與國內外企業、行業專家深入研討，并積極聽取患者的意見。各方的積極參與令起草組人員印象深刻。“在指導原則征求意見階段，僅患者組織發來的郵件就有100多封?；颊呷后w的積極響應，讓我們深切感受到這項工作的意義所在?！币幻麑徳u員感慨，為此，起草組全力以赴，對遇到的問題或借鑒其他藥物評價的新工具，或研討提出新思路，以確保內容科學且更具指導性。

       該指導原則劍指藥物研發難，鼓勵以科學為基本準則，采用更為靈活的設計，充分利用有限的患者數據等，對臨床終點/替代終點等的選擇提出建議，收獲了較高評價。優時比貿易（上海）有限公司中國臨床研發負責人蔡萌就表示：“部分罕見病需要持續給藥、長期觀察，相關藥物研發周期長，單純依靠臨床終點設計臨床試驗可能增加藥物研發成本。發掘對臨床終點有預測價值的替代終點，通過科學精巧的方法‘精簡’研究設計，有助于切實提升研發效率，讓罕見病患者更早用上針對性的治療藥品。”

       藥審中心推出的《治療兒科動脈性肺動脈高壓藥物臨床試驗技術指導原則》等罕見病藥物研發指導原則，為單病種的罕見病藥物研發提供了更為具體深入的技術指導規范，同樣具有突破性。

       “罕見病是一類疾病的總稱，針對不同的疾病推出對應的指導原則，能對各種疾病治療藥物研發給予針對性的指導?！彼帉徶行南嚓P業務負責人告訴記者，制定單病種罕見病藥物研發指導原則的挑戰在于，人類對于罕見疾病的科學認知總體有限，認知程度不同，難以科學界定各項技術標準。因此，每一個指導原則在正式推出前，都經歷了長期的積累、研究和驗證。

       共同構建良好生態

       人們正越來越多地將視線投向罕見病。近幾年罕見病藥物注冊申報數量明顯增加，反映了藥審改革成效——隨著高發腫瘤等常見疾病的患者需求得到滿足，罕見病領域的用藥需求逐漸凸顯，引起各界重視。

       能盡早用藥、持續用藥，對于改善罕見病患者的生存質量至關重要。為此，藥審中心既持續推動境外藥品在國內上市，也指導企業針對中國患者的需求開發藥物。這與產業界的發力方向不謀而合。北?？党芍扑幱邢薰竟彩聞詹靠偙O茅越佳表示，解決我國罕見病用藥難題不能僅依靠引入，還要鼓勵更多企業進行自主研發，逐漸構建“引入+自研”雙軌并行的格局，更好滿足患者的用藥需求。

       近年來，投身罕見病藥物研發的企業越來越多。有行業人士指出，全球統計的罕見病種類達7000種以上，我國缺乏符合中國實際的罕見病定義、罕見病目錄收錄疾病種類有限，給企業推進研發工作帶來困擾。

       對此，藥審中心在指導原則中有所考量，助力解決這些問題。比如，《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》所用的是“罕見疾病”而非“罕見病”，旨在營造更加寬松的研發環境，鼓勵企業不局限于罕見病目錄，為提升更多患者的藥物可及性而努力。

       對于前來溝通交流的企業，藥審中心盡量給予詳細指導。對研發經驗有限的企業，藥審中心還會提醒企業提前考量研發后期可能遇到的問題，告知關鍵節點的技術評價要求，指導企業少走彎路。

       “坦率地講，對于促進罕見病藥物研發，藥監部門能做的大多已經在積極推進，比如進行優先審評審批、出臺相關指導原則、在一定條件下接受境外臨床數據。但罕見病藥物研發是一項系統工程，離不開其他參與主體的積極推動。”維昇藥業（上海）有限公司首席醫學官楊軍說。他所說的其他參與主體包括患者、臨床醫生、其他相關部門等。

       行業對此正積極探索。日前，在中國健康傳媒集團組織的專題座談會上，企業、行業、醫生、患者等代表充分討論加強罕見病相關基礎研究、獲取高質量流行病學數據、完善藥品定價機制和支付管理政策等話題，共同推動構建適合罕見病藥物開發的良好生態。

 文/馮玉浩 中國醫藥報記者 落楠

（來源：國家藥監局藥品審評中心）